O governo federal não cumpriu a portaria que deveria disponibilizar o Zolgensma no SUS desde junho de 2023. O medicamento, usado no tratamento da AME tipo I, já custou R$ 457 milhões, mas ainda não está disponível. Muitas famílias têm recorrido à judicialização para garantir o acesso ao tratamento.
Uma necessidade urgente
A AME é uma doença rara e degenerativa que atinge crianças pequenas, comprometendo a função muscular e respiratória. O Zolgensma é uma terapia gênica altamente eficaz, indicada para crianças de até 2 anos, quando o tratamento tem maior chance de sucesso. Em dezembro de 2022, o medicamento foi aprovado para incorporação no SUS após avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). A previsão era de que o tratamento estivesse disponível no SUS dentro de 180 dias, mas o prazo foi amplamente ultrapassado.
Atraso na implementação
Apesar da aprovação, o Ministério da Saúde ainda não implementou a distribuição do Zolgensma, gerando frustração e críticas. Enquanto o governo federal busca negociar ajustes no valor do medicamento com a fabricante Novartis, muitas famílias têm enfrentado longos períodos de espera e elevados custos com tratamentos alternativos. Sem o Zolgensma disponível no SUS, a judicialização tem sido a única alternativa para quem busca acesso imediato à terapia.
Impactos no acesso ao tratamento
Especialistas e associações de pacientes criticam a falta de um protocolo clínico definitivo que permita a disponibilização do medicamento. O Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname) estima que 75 crianças no Brasil seriam beneficiadas pelo Zolgensma, mas o acesso ao medicamento ainda depende de decisões judiciais. Além disso, a demora na regulamentação do teste do pezinho ampliado, que poderia acelerar o diagnóstico da AME, agrava ainda mais o cenário para os pacientes e suas famílias.
Pressão das associações e apelo por ação imediata
As associações de pacientes pressionam o governo para que o Zolgensma seja disponibilizado sem mais atrasos. Elas destacam que, enquanto a terapia não chega ao SUS, os pacientes começam tratamentos alternativos, cujos custos poderiam ser evitados com a disponibilização imediata do Zolgensma. O processo de judicialização tem se mostrado ineficaz, prolongando o sofrimento de crianças com a doença.
A pressão para garantir acesso a terapias eficazes, como o Zolgensma, só aumenta. As famílias e especialistas esperam que o governo federal tome providências urgentes para cumprir a portaria e assegurar que todos os pacientes com AME recebam o tratamento necessário o mais rápido possível.
